Los ensayos clínicos investigan nuevos enfoques para tratar la LMA

Dos ensayos clínicos que se están llevando a cabo en Baptist Health Miami Cancer Institute utilizan novedosos enfoques terapéuticos para tratar a pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA). La LMA, una forma de cáncer de la sangre, puede ser agresiva o clasificarse como de alto riesgo, basado en la detección de ciertas estructuras moleculares. Los pacientes con LMA de alto riesgo corren el riesgo de desarrollar una recurrencia de la enfermedad, lo que exige la necesidad de tener enfoques novedosos e innovadores para mejorar sus resultados.

Los pacientes de los dos ensayos se someten a quimioterapia inicial seguida de un trasplante alogénico de células madre (derivadas de un donante). El primer ensayo, en el que se empezó a inscribir a pacientes recientemente, utiliza la tecnología CRISPR para inhibir el gen de un donante. El segundo ensayo utiliza células T CAR, una forma de inmunoterapia, generadas donante de células madre para atacar específicamente a la población de células leucémicas en el momento de la recurrencia de la enfermedad luego del trasplante de células madre.

Guenther Koehne, M.D., Ph.D., subdirector de Miami Cancer Institute y jefe de trasplantes de sangre y médula ósea y de oncología hematológica

"En la última década hemos avanzado mucho en el tratamiento de la leucemia", afirma Guenther Koehne, M.D., Ph.D., subdirector de Miami Cancer Institute, jefe de trasplantes de sangre y médula ósea y de oncología hematológica y coinvestigador de los estudios. "Los resultados de esta última investigación nos permiten ofrecer una atención más sofisticada y personalizada y tratar a muchos individuos que permanecen en riesgo de recurrencia de la leucemia".

La LMA, una de las leucemias más frecuentes en los adultos, se diagnostica en aproximadamente 20,000 pacientes en EE.UU. cada año. Aproximadamente la mitad de los que reciben un trasplante de células hematopoyéticas recaen y su pronóstico es malo. El Dr. Koehne y su equipo han desarrollado una técnica única para manipular las células del donante en el laboratorio con el fin de reducir el riesgo de enfermedad de injerto contra huésped (GVHD por sus siglas en inglés), una complicación seria del trasplante que a veces pone en peligro la vida del paciente.

En la Cumbre Mundial sobre Inmunoterapias para Tumores Hematológicos de Miami Cancer Institute, que fue celebrada en marzo, el Dr. Koehne, director del simposio, compartió las últimas actualizaciones de los principios de las terapias con células T CAR en pacientes con LMA, así como los primeros resultados del ensayo clínico basado en la tecnología CRISPR, llamado en inglés “Allogeneic Engineered Hematopoietic Stem Cell Transplant (HCT) Lacking the CD33 Protein, and Post-HCT Treatment With Mylotarg, for Patients With CD33+ AML” (NCT04849910). ("Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCH) carente de la proteína CD33, y tratamiento post-TCH con Mylotarg, para pacientes con LMA CD33+"(NCT04849910).

"Mediante CRISPR, que es una tecnología de edición de genes, eliminamos la CD33 de las células sanas, de modo que la célula leucémica es ahora la única que produce CD33", explicó el Dr. Koehne. "El producto resultante del trasplante, conocido como tremtelectogene empogeditemcel, o trem-cel, protege las células sanas y permite que los fármacos se dirijan mejor a las células cancerosas y las eliminen". Los primeros resultados obtenidos hasta ahora en ocho pacientes son prometedores”.

Miami Cancer Institute es el único centro de la Florida en el que se están llevando a cabo los dos ensayos de LMA.